Modyfikacja DNA chorych
2011-07-05 12:03:58
Co do tego, że w medycynie stosuje się coraz to bardziej innowacyjne terapie nie ma żadnych wątpliwości, ale dokładne usuwanie zmutowanych genów z łańcucha DNA i zastępowanie ich tymi prawidłowymi? Czy to może się udać?
Okazuje się, że właśnie się udało! Amerykańscy genetycy po raz pierwszy dokonali precyzyjnych zmian w łańcuchu DNA, dzięki którym laboratoryjne myszy zostały wyleczone z hemofilii (choroby, która polega na zaburzeniu krzepnięcia krwi). Obecnie ludzie, zmagający się z tą chorobą muszą eliminować jej skutki za pomocą środków uzupełniających czynniki krzepnięcia krwi. W przypadku laboratoryjnych myszy została wyeliminowana przyczyna choroby.
Zdaniem Dr Katherine High, głównej autorki badań i kierownika Centrum Terapii Molekularnej i Komórkowej w Szpitalu Dziecięcym w Filadelfii, jest to ogromny krok do przodu w doskonaleniu terapii genowej, która zbliża ją do wykorzystania u ludzi.
Specjaliści, w eksperymencie na myszach, zastosowali enzymy, które pozwalały dokładnie ciąć i następnie sklejać fragmenty DNA. Co istotne, musieli oni zaprojektować tak te enzymy, by działały w określonym miejscu. Posłużyli się więc dwoma zmodyfikowanymi wirusami, jeden - zawierał specjalnie przygotowane enzymy tnące DNA w wyznaczonym miejscu, drugi - zawierał prawidłową wersję genu. Metoda, wykorzystująca enzymy jest lepszym rozwiązaniem od typowej terapii genowej (w tym przypadku poprawiony gen może zostać wklejony w nieodpowiednie miejsce i spowodować jeszcze gorsze skutki - np. białaczkę).
W badanym przypadku terapia zadziałała - u myszy poziom czynnika krzepnięcia wrócił do normy. Co więcej, efekty leczenia utrzymywały się przez osiem miesięcy od momentu podania wirusów, leczenie było dobrze tolerowane - nie zauważono negatywych efektów ubocznych, jak np. zaburzenia czynności wątroby, zwolnienie tempa wzrostu i wagi.
Ale to dopiero początek. Wykorzystanie tego modelu terapii genowej u ludzi może potrwać nawet 20 lat. Jest to jednak krok ku temu, by wykorzystać w przyszłości edycję genomu do celów leczniczych.
Źródło: rp.pl / własne
Modyfikacja DNA chorych
Modyfikacja DNA chorych - Co do tego, że w medycynie stosuje się coraz to bardziej innowacyjne terapie nie ma żadnych wątpliwości, ale dokładne usuwanie zmutowanych genów z łańcucha DNA i zastępowanie ich tymi prawidłowymi? Czy to może się udać?
